Exagamglogène autotemcel
Exagamglogène autotemcel, commercialisé sous le nom de Casgevy, est une thérapie génique utilisée pour le traitement de la drépanocytose et de la thalassémie bêta dépendant de transfusions de sang.
| Exagamglogène autotemcel | |
| Informations générales | |
|---|---|
| Princeps | Casgevy |
| Autres dénominations |
CTX001, exa-cel |
| Classe | Thérapie génique |
| Administration | Dispersion pour perfusion |
| Dosage | 4 à 13 × 10⁶ cellules/mL |
| Laboratoire | Vertex Pharmaceuticals |
| Statut légal | |
| Statut légal | Approuvé U.E., U.S.A., Grande-Bretagne |
| Identification | |
| DCI | 11560 |
| Code ATC | B06AX05 |
| DrugBank | 15572 |
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Technique
modifierLes cellules souche prélevées sur le malade sont envoyées dans un laboratoire où elles sont modifiées grâce à la technique CRISPR-Cas9. Elles sont ensuite réinjectées au malade[1].
Efficacité
modifierSelon le professeur Pablo Bartolucci, 18 mois après le traitement, 94% des malades ont l'air guéris. Toutefois, on manque de recul en 2024 pour savoir si la guérison est définitive[1].
Effets indésirables
modifierLes effets indésirables peuvent être : un faible nombre de plaquettes ou de globules blancs, des plaies dans la bouche, des nausées, des douleurs musculaires ou abdominales, de la neutropénie fébrile et de la fièvre, des démangeaisons[2].
Approbation
modifierLe traitement est approuvé en Angleterre en novembre 2023[3], aux Etats-Unis en décembre 2O23[4] et en Union Européenne en février 2024 pour des patients âgés d'au moins 12 ans[5]. En U.E. il bénéficie d'une exclusivité de marché de 10 ans à compter du [6].
La Haute Autorité de santé française octroie une Autorisation d’accès précoce en janvier 2024 pour des patients âgés de 12 ans à 35 ans[7]. En juin 2024, on suppose qu'elle approuvera définitivement ce traitement malgré son coût extrêmement élevé, de l'ordre de 2 millions d'euros pour une injection unique[1].
Références
modifier- Solenne Le Hen, « "C'est un tournant de la médecine" : un traitement en une seule injection permet d'espérer la guérison des malades atteints de drépanocytose », France Info, (lire en ligne)
- « FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease », sur FDA,
- « MHRA authorises world-first gene therapy that aims to cure sickle-cell disease and transfusion-dependent β-thalassemia », Gouvernement du Royaume-Uni, (lire en ligne)
- Judith Stewart, « Casgevy FDA Approval History », Drugs, (lire en ligne)
- « Résumé des décisions de l’Union européenne relatives aux autorisations de mise sur le marché des médicaments du 1er février 2024 au 29 février 2024 », sur Eur-Lex,
- « Product information », sur EC.Europa.eu
- « CASGEVY (exagamglogene autotemcel) - β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) », sur HAS,
- (en) Cet article est partiellement ou en totalité issu de l’article de Wikipédia en anglais intitulé « Exagamglogene autotemcel » (voir la liste des auteurs).
