Viltolarsen
Le viltolarsen est un médicament utilisé dans le traitement de la myopathie de Duchenne. Il est vendu sous le nom de marque Viltepso[1].
| Viltolarsen | |
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| Informations générales | |
|---|---|
| Princeps | Viltepso |
| Identification | |
| No CAS | 2055732-84-6 |
| DrugBank | DB15005 |
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Mode d'action
modifierIl s'agit d'un oligonucléotide antisens morpholino[1].
Usage médical
modifierLe viltolarsen est un médicament utilisé pour traiter certains cas de dystrophie musculaire de Duchenne[1]. Il est particulièrement utilisé pour les quelque 8 % de personnes atteintes de DMD qui présentent une mutation susceptible de sauter l'exon 53. En 2020, on ne savait pas si cela entraînait l'amélioration des symptômes[2]. Le médicament est administré par injection dans une veine sur une période d'une heure[1].
Effets secondaires
modifierHistoire
modifierLe médicament a été approuvé pour un usage médical aux États-Unis en 2020[1]. Il n'est pas approuvé en Europe, en 2020, bien qu'il ait la désignation d'orphelin[3]. Aux États-Unis, le prix était d'environ 1 500 USD pour 250 mg en 2021[4]. Cela représente environ 730 000 dollars américains pour une personne de 30 kg[5].
Références
modifier- 1 2 3 4 5 6 7 (en) « Viltolarsen Monograph for Professionals », Drugs.com (consulté le )
- ↑ « FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation » [archive du ], sur U.S. Food and Drug Administration (FDA), (consulté le )
Cet article reprend du texte de cette source, qui est dans le domaine public. - ↑ « EU/3/20/2282: Viltolarsen » [archive du ] (consulté le )
- ↑ (en) « Viltepso Prices, Coupons & Patient Assistance Programs » [archive du ], Drugs.com (consulté le )
- ↑ (en-US) « FDA gives speedy approval to another Duchenne drug » [archive du ], BioPharma Dive (consulté le )
